Moderna torna a infiammare Wall Street grazie a un trattamento sperimentale contro il melanoma. Il 19 agosto, l’azienda statunitense e Merck hanno annunciato risultati preliminari positivi per intismeran autogene, terapia personalizzata a mRNA testata insieme all’immunoterapico Keytruda su pazienti operati per melanoma ad alto rischio. Il titolo Moderna è schizzato del 177% in una sola seduta, aggiungendo oltre 40 miliardi di dollari alla capitalizzazione della società, prima di perdere il 23,5% il giorno successivo. Una corsa vertiginosa che celebra il primo esito positivo di fase tre per il farmaco, ma precede la pubblicazione dei dati clinici completi e l’esame delle autorità regolatorie. Lo studio INTerpath-001 ha coinvolto 1.137 pazienti con melanoma negli stadi IIB-IV, sottoposti alla rimozione chirurgica completa del tumore, ma ancora esposti a un elevato rischio di recidiva. I partecipanti sono stati assegnati, in rapporto di due a uno, alla combinazione di intismeran e pembrolizumab, commercializzato da Merck come Keytruda, oppure a placebo più Keytruda. Secondo il comunicato congiunto, un’analisi ad interim ha mostrato il raggiungimento dell’obiettivo primario della sopravvivenza libera da recidiva e di quello secondario della sopravvivenza libera da metastasi a distanza. La sperimentazione proseguirà per valutare gli altri parametri, compresa la sopravvivenza globale. Le aziende definiscono il miglioramento rispetto al solo Keytruda «statisticamente significativo e clinicamente rilevante» e sostengono che non siano comparsi effetti avversi nuovi o inattesi rispetto a quelli già rilevati negli studi precedenti, ma i dati completi sulla sicurezza non sono ancora stati pubblicati. La parola “vaccino”, ripresa nei titoli dei media in questi giorni, può tuttavia generare un equivoco: non si tratta di un prodotto preventivo destinato alla popolazione sana, ma di una terapia sperimentale per persone che hanno già sviluppato il melanoma e sono state operate. Il tessuto tumorale asportato viene analizzato per individuarne le mutazioni; sulla base di queste informazioni si prepara un trattamento personalizzato che dovrebbe insegnare al sistema immunitario a riconoscere e colpire eventuali cellule maligne residue. Il risultato segna un passaggio decisivo per Moderna: è il primo studio di fase tre positivo per una terapia oncologica personalizzata a mRNA. Per la società guidata da Stéphane Bancel rappresenta soprattutto la possibilità di rilanciare la piattaforma resa celebre dalla pandemia, dopo il crollo della domanda di vaccini anti-Covid. Wall Street ha reagito come se la nuova stagione fosse già cominciata: il 19 agosto il titolo ha guadagnato quasi il 177%, passando in una sola seduta da circa 63 a oltre 174 dollari. L’euforia si è però rapidamente scontrata con le prese di profitto e il giorno successivo Moderna ha ceduto il 23,5%, fermandosi a 133,32 dollari. Nonostante la correzione, il valore resta più che doppio rispetto alla vigilia dell’annuncio. La febbre finanziaria riflette la speranza che la stessa piattaforma possa essere applicata ad altre neoplasie. Moderna e Merck stanno, infatti, studiando intismeran anche contro tumori del polmone, del rene e della vescica. I dati completi, compresi quelli sulla sopravvivenza globale, devono ancora essere pubblicati e sottoposti alle autorità regolatorie. Intismeran resta, quindi, una terapia sperimentale, di cui non sono noti costi e accessibilità. Anche il profilo di sicurezza richiede cautela. I rischi associati ai vaccini anti-Covid non possono essere trasferiti automaticamente a questo trattamento, ma dimostrano che la tecnologia a mRNA non è esente da criticità: nel 2025, la FDA ha aggiornato le avvertenze su miocardite e pericardite, soprattutto tra i giovani maschi. Nello studio oncologico di fase 2b, gli eventi più comuni sono stati affaticamento e dolore nel sito dell’iniezione, entrambi nel 59,6% dei pazienti, e brividi nel 51%, prevalentemente lievi o moderati. Gli effetti immuno-correlati sono comparsi nel 45,2% dei pazienti trattati con intismeran e Keytruda e nel 44% di quelli sottoposti al solo immunoterapico. Una differenza minima, che secondo le aziende non indica un aggravamento del rischio dovuto all’mRNA. Restano gli effetti anche gravi già associati a Keytruda, tra cui pneumonite immunomediata, colite, epatite e disturbi endocrini immunomediati. Barclays stima per intismeran circa 3 miliardi di dollari di vendite annuali nel melanoma entro il 2035. Una prospettiva ben lontana dalle aspettative incorporate nel balzo del titolo: secondo UBS, la nuova valutazione di Moderna sembrava scontare ricavi annui vicini ai 20 miliardi, un livello giudicato difficilmente realistico. È questa distanza tra aspettative finanziarie ed evidenze disponibili a imporre cautela. Moderna ha già trasformato risultati preliminari in una nuova promessa miliardaria. Dopo la consacrazione dell’mRNA durante la pandemia, anche in oncologia la narrazione del progresso rischia così di precedere la verifica scientifica. Wall Street, intanto, ha già attribuito un prezzo a una rivoluzione ancora tutta da confermare. The post Il farmaco di Moderna contro il melanoma supera la fase tre e l’azienda vola in borsa appeared first on L'INDIPENDENTE.

La multinazionale svizzera Novartis annuncia l’approvazione in Svizzera di Coartem Baby, primo farmaco antimalarico per neonati sotto i 4,5 kg. Otto Paesi africani hanno contribuito allo sviluppo clinico, segnando un passo storico nella protezione dei più piccoli. C’è un po’ di Africa nell’approvazione, resa nota dalla multinazionale svizzera Novartis, del farmaco pediatrico antimalarico Coartem baby, sviluppato dall’azienda farmaceutica svizzera e approvato dalle autorità svizzere. Si tratta di un fatto abbastanza epocale: Coartem baby è il primo farmaco specificamente sviluppato per il trattamento della malaria nei neonati e nei bambini piccoli, tra le fasce della popolazione mondiale più colpite da questo flagello. Fino ad oggi infatti non esisteva un farmaco antimalarico approvato specificatamente per i neonati con peso inferiore a 4,5 chilogrammi. Otto Paesi africani hanno partecipato alla valutazione di questo farmaco, fino a pochi giorni fa sperimentale, e dovrebbero ora concedere l’autorizzazione al trattamento, noto anche come Riamet baby: i Paesi coinvolti da Novartis nella valutazione sono stati Burkina Faso, Costa d’Avorio, Kenya, Malawi, Mozambico, Nigeria, Tanzania e Uganda. Novartis aveva già lanciato Coartem per la cura della malaria nel 1999, ma ora presenta una nuova formulazione con un dosaggio pensato appositamente per i neonati: il trattamento è solubile, anche nel latte materno, ed è caratterizzato da un “gradevole sapore di ciliegia”, scrive Novartis, “per facilitarne la somministrazione ai più piccoli”. Ogni anno nascono circa 30 milioni di bambini nelle aree africane a rischio malaria: un’indagine condotta in Africa occidentale dall’azienda farmaceutica ha rilevato tassi di infezione tra il 3,4% e il 18,4% nei neonati di età inferiore ai sei mesi. Attualmente, si stima che ogni anno oltre mezzo milione di persone nel mondo muoia di malaria, con più di 250 milioni di persone che contraggono la malattia, perlopiù in Africa: un terzo della popolazione mondiale è a rischio di entrare in contatto con questa malattia, la cui trasmissione avviene tramite zanzare infette. Secondo l’Organizzazione mondiale della sanità, nel 2023 l’Africa ha registrato il 95% dei casi di malaria e il 97% dei decessi a livello mondiale, ovvero 251 milioni di infezioni e quasi 580.000 vite perse, per lo più bambini sotto i cinque anni. Secondo il World malaria report 2023, la Nigeria è il Paese più colpito, rappresentando il 30,9% dei decessi globali e il 25,9% dei casi totali di malaria. La Repubblica Democratica del Congo conta il 12,6% dei casi mondiali e l’11,3% dei decessi, mentre l’Uganda ha detiene il 4,8% dei casi totali. Anche l’Etiopia e il Mozambico hanno segnalato percentuali significative, rispettivamente il 3,6% e il 3,5%. Una situazione storicamente lacunosa, dal punto di vista della ricerca, ma che negli ultimi anni ha visto un’accelerata importante: di recente, è stato diffuso un modello di impatto climatico sviluppato da Boston consulting group e dal Malaria atlas project che prevede che tra il 2030 e il 2049 il cambiamento climatico causerà 554.000 decessi in più dovuti alla malaria. Si prevede che il 92% di questi decessi aggiuntivi sarà causato da eventi meteorologici estremi. Il vaccino per adulti contro la malaria ha rappresentato una svolta importante: 17 Paesi africani hanno integrato questo farmaco nei programmi di immunizzazione infantile, contribuendo a salvare decine di migliaia di vite. Durante il periodo 2019-2023, sono state somministrate oltre 6 milioni di dosi di vaccino, riducendo del 22% i casi di malaria grave nei bambini. Tuttavia il rapporto 2024 sui progressi nel controllo della malaria in Africa, diffuso a inizio anno, ha mostrato progressi stagnanti e una convergenza di sfide senza precedenti: finanziamenti inadeguati, rapida crescita demografica, cambiamenti climatici, resistenza agli insetticidi e ai farmaci e crisi umanitarie. Nel 2024, i ministri della sanità di 11 Paesi africani, tra cui Nigeria, Repubblica Democratica del Congo e Uganda, hanno firmato la Dichiarazione di Yaoundé, impegnandosi a rafforzare i sistemi sanitari nazionali e migliorare l’accesso ai servizi sanitari essenziali. Il 22 gennaio 2024 il Camerun ha lanciato la campagna vaccinale con il farmaco Rts,s-as01 (prodotto da Gsk Plc e raccomandato dall’Oms con il nome di Mosquiriz), la prima al mondo contro la malaria, integrando il farmaco nel suo programma nazionale di immunizzazione di routine in più di 500 strutture sanitarie pubbliche e private in 42 distretti sanitari nelle 10 regioni del Paese. Il Burkina Faso ha introdotto il vaccino pochi giorni dopo, il 5 febbraio, diventando l’ultimo Paese della regione ad avviare la campagna di immunizzazione di massa. Il vaccino, un prodotto rivoluzionario, integra la gamma esistente di misure di controllo della malaria per prevenire la malattia e ridurne il peso sui sistemi sanitari locali: il lancio del vaccino in questi due Paesi ha segnato infatti l’inizio di un’importante iniziativa da parte dell’Ufficio regionale dell’Oms per l’introduzione e l’implementazione accelerata dei vaccini contro la malaria in Africa (Amvira). Amvira è stato sviluppato come risposta alla prevista introduzione dei due vaccini contro la malaria (Rts,s, e R21) nei programmi di immunizzazione di routine di 19 Paesi della regione africana, introduzione prevista nel 2024. Questi Paesi sono, in ordine alfabetico e non di prevista introduzione del farmaco, Benin, Burundi, Repubblica democratica del Congo, Ghana, Kenya, Liberia, Malawi, Niger, Sierra Leone, Uganda, Repubblica Centrafricana, Ciad, Costa d’Avorio, Guinea, Mozambico, Nigeria e Sud Sudan. Il farmaco R21 invece è stato sviluppato dall’Università di Oxford ed è prodotto dal Serum institute indiano. Entrambi questi farmaci sono stati approvati dall’Organizzazione mondiale della Sanità.   Africa Rivista